碱基编辑疗法在地中海贫血和镰状细胞病不同遗传背景患者中实现持久临床缓解
2026年9月7日发表在《细胞干细胞》上的一项研究表明，CS-101/CS-206（一种碱基编辑疗法）在不同遗传背景的β-血红蛋白病患者中取得了持续的疗效和安全性。该研究包括来自尼日利亚、老挝、马来西亚和巴基斯坦的四名患者，他们都实现了输血独立或免于血管闭塞性危象。
2026年9月7日发表在《细胞干细胞》上的一项研究表明，CS-101/CS-206（一种碱基编辑疗法）在不同遗传背景的β-血红蛋白病患者中取得了持续的疗效和安全性。该研究包括来自尼日利亚、老挝、马来西亚和巴基斯坦的四名患者，他们都实现了输血独立或免于血管闭塞性危象。